SALVIAMO IL FARMACO TRANSLARNA - LET'S SAVE DRUG TRANSLARNA

Sono Elena Semenzato, presidente dell'associazione Duchenne Research & Advocacy.

L'associazione ha lanciato una raccolta fondi per aiutare le famiglie dei bambini e ragazzi affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne, con mutazione nonsenso.

Da un anno e mezzo 800 famiglie (tra cui la mia) lottano per avere Giustizia per i propri figli, che rischiano di perdere TRANSLARNA, l'unico farmaco ad oggi disponibile sul mercato in grado di rallentare l'aggravarsi della patologia.

In data 28 marzo 2025 la Commissione Europea ha ratificato il parere di CHMP, impedendo ai pazienti la continuità terapeutica.

Chiediamo che i criteri ormai obsoleti che EMA applica alle malattie rare siano rivisti e modificati, e che i nostri figli possano continuare a curarsi per avere il migliore destino possibile.

Per ottenere giustizia stiamo depositanto ricorso alla Corte di Giustizia europea, ma ci sono delle importanti spese legali che le famiglie, già provate dal dolore e dalla rabbia, si sono ritrovate a dover sostenere.

AIUTATECI, ANCHE CON UN PICCOLO CONTRIBUTO.

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I'm Elena Semenzato, president of the Duchenne Research & Advocacy association.

The association has launched a fundraiser to help the families of children and young people affected by Duchenne Muscular Dystrophy, with nonsense mutation.

For a year and a half, 800 families (including mine) have been fighting to obtain Justice for their children, who risk losing TRANSLARNA, the only drug currently available on the market capable of slowing the worsening of the disease.

On March 28, 2025, the European Commission ratified the CHMP opinion, preventing patients from continuing treatment.

We ask that the now obsolete criteria that EMA applies to rare diseases be reviewed and modified, and that our children can continue to be treated to have the best possible fate.

To obtain justice, we are filing an appeal with the European Court of Justice, but there are significant legal costs that families, already affected by pain and anger, have found themselves having to bear.

HELP US, EVEN WITH A SMALL CONTRIBUTION.

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Ich bin Elena Semenzato, Präsidentin der Duchenne Research & Advocacy Association.

Der Verein hat eine Spendenaktion gestartet, um den Familien von Kindern und Jugendlichen zu helfen, die an der Muskeldystrophie Duchenne mit einer Nonsense-Mutation leiden.

Seit anderthalb Jahren kämpfen 800 Familien (darunter auch meine) um Gerechtigkeit für ihre Kinder. Sie laufen Gefahr, TRANSLARNA zu verlieren, das einzige derzeit auf dem Markt erhältliche Medikament, das die Verschlimmerung der Krankheit verlangsamen kann.

Am 28. März 2025 ratifizierte die Europäische Kommission die Stellungnahme des CHMP und verhinderte damit, dass Patienten eine Behandlung erhielten.

Wir fordern, dass die mittlerweile überholten Kriterien der EMA für seltene Krankheiten überprüft und geändert werden und dass unsere Kinder weiterhin behandelt werden können, um ihnen das bestmögliche Schicksal zu gewährleisten.

Um Gerechtigkeit zu erlangen, haben wir Berufung beim Europäischen Gerichtshof eingelegt. Die Familien, die bereits unter Schmerz und Wut leiden, müssen jedoch erhebliche Rechtskosten tragen.

HELFEN SIE UNS, AUCH MIT EINEM KLEINEN BEITRAG.