Non c'è più tempo: agisci ora e fai la differenza.

Dona oggi, perché il sogno di Paola possa diventare realtà: una cura per la Lafora.

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Daniela ci ha lasciati troppo presto, a soli 21 anni, sconfitta dalla terribile malattia di Lafora. Sua madre, Paola, ha lottato con ogni fibra del suo essere, senza mai smettere di sperare in una cura che potesse dare a sua figlia e ad altri ragazzi una nuova possibilità. Oggi, la stessa forza e determinazione che Paola ha mostrato ci guida verso un obiettivo chiaro: fermare la malattia di Lafora.

Come dice Paola:

“Io ho un sogno: SCONFIGGERE LA LAFORA. Ho sempre sperato nella cura e che un giorno, a chi verrà diagnosticata la Lafora, potranno dire: 'Non ti preoccupare, c’è la cura.”

Cos'è la malattia di Lafora?

È una delle forme più crudeli di epilessia mioclonica progressiva. Colpisce in piena adolescenza, portando con sé crisi epilettiche, perdita delle capacità motorie, demenza, e infine uno stato vegetativo. I giovani che ne sono affetti perdono progressivamente ogni funzione, fino a morire tra atroci sofferenze. La malattia distrugge non solo loro, ma anche le famiglie che li amano.

La cura è possibile, ma il tempo è zero.

Grazie al Dott. Berge Minassian, siamo a un passo dalla speranza concreta. Il suo lavoro instancabile ha portato alla creazione di un trial clinico di fase 1/2, che verrà eseguito presso il UT Southwestern Medical Center di Dallas. I primi 10 ragazzi affetti da Lafora verranno trattati con il farmaco sperimentale ION283. La fase 1 si concentrerà sulla sicurezza e tollerabilità, mentre la fase 2 valuterà l’efficacia nel migliorare la qualità di vita dei pazienti e rallentare la progressione della malattia.

Perché 300.000 euro?

I costi necessari per coprire l’intero costo del trial clinico sono pari a 1,5 milioni di dollari che verranno utilizzati per il trattamento di 10 ragazzi per 2 anni. Adesso servono 300.000 euro per coprire le spese iniziali: dall'ospedalizzazione ai trattamenti per i primi 10 ragazzi. Il farmaco verrà fornito gratuitamente da IONIS, ma per far partire il trial abbiamo bisogno del tuo aiuto immediato. Ogni giorno perso è un giorno in meno per questi ragazzi. Ogni donazione può fare la differenza tra la vita e la morte.

Questo è il momento di agire.

Ogni secondo che passa è prezioso. Non possiamo più aspettare. Dona oggi per far sì che il sogno di Paola e di tante altre famiglie diventi realtà.

TempoZero è l'associazione che ha avviato questa raccolta fondi per fermare la Lafora. Il tuo contributo può fare la differenza.

Insieme possiamo fermare la Lafora.

Ogni donazione conta.Ogni vita conta.

TempoZero ODV

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English

Donate today, because Paola's dream can become a reality: a cure for Lafora.

Daniela left us too soon, at only 21 years old, defeated by the terrible Lafora disease. Her mother, Paola, fought with every fiber of her being, never stopping to hope for a cure that could give her daughter and other young people a new chance. Today, the same strength and determination that Paola has shown guide us toward a clear goal: to stop Lafora disease.

As Paola says:

“I have a dream: TO DEFEAT LAFORA. I have always hoped for a cure and that one day, when someone is diagnosed with Lafora, they will be told: "Don’t worry, there is a cure.”

What is Lafora disease?

It is one of the cruelest forms of progressive myoclonic epilepsy. It strikes in adolescence, bringing with it epileptic seizures, loss of motor abilities, dementia, and eventually a vegetative state. The young people affected progressively lose all functions, until they die in excruciating suffering. The disease destroys not only them but also the families who love them.

The cure is possible, but time is zero.

Thanks to Dr. Berge Minassian, we are one step away from concrete hope. His tireless work has led to the creation of a phase 1/2 clinical trial to be conducted at UT Southwestern Medical Center in Dallas. The first 10 children with Lafora will be treated with the experimental drug ION283. Phase 1 will focus on safety and tolerability, while Phase 2 will assess the drug’s effectiveness in improving patients' quality of life and slowing disease progression.

Why 300,000 euros?

The total cost of the clinical trial is 1.5 million dollars, which will be used for the treatment of 10 children over 2 years. Right now, we need 300,000 euros to cover the initial expenses: hospitalization and treatments for the first 10 children. The drug will be provided free of charge by IONIS, but to start the trial, we need your immediate help. Every day lost is one less day for these children. Every donation can make the difference between life and death.

This is the time to act.

Every second that passes is precious. We can’t wait any longer. Donate today to make Paola's dream and that of many other families a reality.

TempoZero is the association that initiated this fundraising campaign to stop Lafora. Your contribution can make a difference.

Together, we can stop Lafora.

Every donation counts. Every life counts.

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Français

"Faites un don aujourd'hui, car le rêve de Paola peut devenir réalité : un remède contre la Lafora.

Daniela nous a quittés trop tôt, à seulement 21 ans, vaincue par la terrible maladie de Lafora. Sa mère, Paola, a combattu de toutes ses forces, sans jamais cesser d'espérer une cure qui pourrait donner à sa fille et à d'autres jeunes une nouvelle chance. Aujourd'hui, la même force et détermination que Paola a montrées nous guide vers un objectif clair : stopper la maladie de Lafora.

Comme le dit Paola :

'J'ai un rêve : VAINCRE LA LAFORA. J'ai toujours espéré un remède et qu'un jour, à qui on diagnostiquera la Lafora, on pourra dire : "Ne t'inquiète pas, il y a un remède."'

Qu'est-ce que la maladie de Lafora ?

C'est l'une des formes les plus cruelles d'épilepsie myoclonique progressive. Elle frappe à l'adolescence, apportant avec elle des crises d'épilepsie, une perte des capacités motrices, la démence, et finalement un état végétatif. Les jeunes qui en sont atteints perdent progressivement toutes leurs fonctions, jusqu'à mourir dans des souffrances atroces. La maladie détruit non seulement eux, mais aussi les familles qui les aiment.

Le remède est possible, mais le temps est compté.

Grâce au Dr Berge Minassian, nous sommes à un pas de l'espoir concret. Son travail acharné a conduit à la création d'un essai clinique de phase 1/2, qui sera réalisé au UT Southwestern Medical Center à Dallas. Les 10 premiers enfants atteints de Lafora seront traités avec le médicament expérimental ION283. La phase 1 se concentrera sur la sécurité et la tolérance, tandis que la phase 2 évaluera l'efficacité du médicament pour améliorer la qualité de vie des patients et ralentir la progression de la maladie.

Pourquoi 300 000 euros ?

Le coût total de l'essai clinique s'élève à 1,5 million de dollars, qui seront utilisés pour le traitement de 10 enfants pendant 2 ans. Actuellement, nous avons besoin de 300 000 euros pour couvrir les dépenses initiales : l'hospitalisation et les traitements pour les 10 premiers enfants. Le médicament sera fourni gratuitement par IONIS, mais pour démarrer l'essai, nous avons besoin de votre aide immédiate. Chaque jour perdu est un jour de moins pour ces enfants. Chaque don peut faire la différence entre la vie et la mort.

C'est le moment d'agir.

Chaque seconde qui passe est précieuse. Nous ne pouvons plus attendre. Faites un don aujourd'hui pour que le rêve de Paola et celui de nombreuses autres familles devienne réalité.

TempoZero est l'association qui a lancé cette collecte de fonds pour stopper la Lafora. Votre contribution peut faire la différence.

Ensemble, nous pouvons stopper la Lafora.

Chaque don compte. Chaque vie compte."

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Español

"Dona hoy, porque el sueño de Paola puede convertirse en realidad: una cura para la Lafora.

Daniela nos dejó demasiado pronto, con solo 21 años, derrotada por la terrible enfermedad de Lafora. Su madre, Paola, luchó con cada fibra de su ser, sin dejar nunca de esperar una cura que pudiera dar a su hija y a otros jóvenes una nueva oportunidad. Hoy, la misma fuerza y determinación que Paola ha demostrado nos guía hacia un objetivo claro: detener la enfermedad de Lafora.

Como dice Paola:

'Yo tengo un sueño: VENCER LA LAFORA. Siempre he esperado una cura y que un día, cuando se diagnostique la Lafora, se pueda decir: "No te preocupes, hay una cura."'

¿Qué es la enfermedad de Lafora?

Es una de las formas más crueles de epilepsia mioclónica progresiva. Afecta en plena adolescencia, trayendo consigo convulsiones epilépticas, pérdida de las habilidades motoras, demencia y, finalmente, un estado vegetativo. Los jóvenes que la padecen pierden progresivamente todas sus funciones, hasta morir en un sufrimiento atroz. La enfermedad destruye no solo a ellos, sino también a las familias que los aman.

La cura es posible, pero el tiempo es cero.

Gracias al Dr. Berge Minassian, estamos a un paso de una esperanza concreta. Su trabajo incansable ha llevado a la creación de un ensayo clínico de fase 1/2, que se llevará a cabo en el UT Southwestern Medical Center en Dallas. Los primeros 10 jóvenes con Lafora serán tratados con el medicamento experimental ION283. La fase 1 se centrará en la seguridad y tolerabilidad, mientras que la fase 2 evaluará la efectividad del medicamento para mejorar la calidad de vida de los pacientes y frenar la progresión de la enfermedad.

¿Por qué 300.000 euros?

El coste total del ensayo clínico es de 1,5 millones de dólares, que se utilizarán para tratar a 10 jóvenes durante 2 años. Ahora necesitamos 300.000 euros para cubrir los gastos iniciales: la hospitalización y los tratamientos para los primeros 10 jóvenes. El medicamento será proporcionado de forma gratuita por IONIS, pero para iniciar el ensayo, necesitamos tu ayuda inmediata. Cada día perdido es un día menos para estos jóvenes. Cada donación puede marcar la diferencia entre la vida y la muerte.

Este es el momento de actuar.

Cada segundo que pasa es precioso. No podemos esperar más. Dona hoy para hacer realidad el sueño de Paola y de muchas otras familias.

TempoZero es la asociación que ha iniciado esta campaña de recaudación de fondos para detener la Lafora. Tu contribución puede marcar la diferencia.

Juntos, podemos detener la Lafora.

Cada donación cuenta. Cada vida cuenta."