Give Asel a Chance to Heal from SMA Type-1
Donation protected
Asel was born in January 2021 in Turkey. She was diagnosed with type-1 SMA when she was two months old.
According to NHS:
"Children with type 1 SMA show symptoms in the first 6 months of life.
Most babies with type 1 SMA die during the first few years of life, usually as a result of serious breathing difficulties."
In Turkey, the public health system covers Spinraza treatment. It is an injection into the fluid of the spine of SMA patients three times a year throughout their lives. If you would agree, this is a serious burden on the baby, alongside various risks.
Yet, there is another gene therapy, called Zolgensma, which is only applied once and for all. It is a "prescription gene therapy used to treat children less than 2 years old, which targets the genetic root cause of SMA with a one-time-only dose and replaces the function of the missing or nonworking survival motor neuron 1 (SMN1) gene with a new, working copy of a human SMN gene".
Unfortunately, this groundbreaking treatment is not approved or covered by the Turkish public health system, even though it is approved by the FDA and the European Medicines Agency.
Everyday, we are running out of time for Asel to receive this treatment. If she cannot start the treatment until she is two, she won't likely to qualify for it anymore. Doctors project her condition to detoriate and that she will need breathing support when she is around six months old.
As NHS states, "babies with the condition:
have very weak and floppy arms and legs (hypotonia)
have problems moving, eating, breathing, and swallowing
are unable to raise their head or sit without support".
After contacting hospitals that apply Zolgensma therapy, we decided to take Asel to Aljalila Children's Hospital in the UAE, if the target amount is collected within time. You can find Asel's medical report, and the hospital's cost estimation below.
Please help Asel to receive this treatment outside Turkey, and help her possibly to breathe, swallow, eat and, perhaps, walk normally.
According to NHS:
"Children with type 1 SMA show symptoms in the first 6 months of life.
Most babies with type 1 SMA die during the first few years of life, usually as a result of serious breathing difficulties."
In Turkey, the public health system covers Spinraza treatment. It is an injection into the fluid of the spine of SMA patients three times a year throughout their lives. If you would agree, this is a serious burden on the baby, alongside various risks.
Yet, there is another gene therapy, called Zolgensma, which is only applied once and for all. It is a "prescription gene therapy used to treat children less than 2 years old, which targets the genetic root cause of SMA with a one-time-only dose and replaces the function of the missing or nonworking survival motor neuron 1 (SMN1) gene with a new, working copy of a human SMN gene".
Unfortunately, this groundbreaking treatment is not approved or covered by the Turkish public health system, even though it is approved by the FDA and the European Medicines Agency.
Everyday, we are running out of time for Asel to receive this treatment. If she cannot start the treatment until she is two, she won't likely to qualify for it anymore. Doctors project her condition to detoriate and that she will need breathing support when she is around six months old.
As NHS states, "babies with the condition:
have very weak and floppy arms and legs (hypotonia)
have problems moving, eating, breathing, and swallowing
are unable to raise their head or sit without support".
After contacting hospitals that apply Zolgensma therapy, we decided to take Asel to Aljalila Children's Hospital in the UAE, if the target amount is collected within time. You can find Asel's medical report, and the hospital's cost estimation below.
Please help Asel to receive this treatment outside Turkey, and help her possibly to breathe, swallow, eat and, perhaps, walk normally.
________________________________________
Asel Ocak 2021'de doğdu ve Asel'e 2 aylıkken SMA Tip 1 teşhisi konuldu.
SMA Tip 1, 6 aya kadar olan bebeklerde ortaya çıkan bir hastalık ve bu bebeklerin bir çoğu bir iki yaşındayken, genelde solunum güçlüğü sebebiyle vefat ediyorlar.
Asel'e Türkiye'de Spinraza tedavisi uygulanıyor. Bu tedavi, SMA hastalarının omuriliklerine bir sıvı enjekte edilmesi şeklinde gerçekleşiyor, senede üç kere yapılıyor ve ömür boyu yapılması gerekiyor. Takdir edersiniz ki, bu bebeğe ciddi bir yük ve birçok da risk barındırıyor.
Ancak başka bir tedavi daha var. Zolgensma isimli bu tedavi sadece bir kez yapılıyor. 2 yaşından küçük SMA hastası bebeklerde, SMA'ya sebep olan genetik kökeni hedef alan tek dozlu, koldan vurulan bu iğne çalışmayan ya da fonksiyonunu yerine getirmeyen SMN1 genini, yeni, çalışan insan geniyle değiştiriyor.
Maalesef bu çığır açan tedavi, Amerikan Yiyecek ve İlaç Ajansı FDA ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmış olsa da, Türkiye'deki sağlık sistemi tarafından tanınmıyor ve karşılanmıyor.
Her geçen gün Asel'in bu tedaviyi alması için vaktimiz tükeniyor. İki yaşına kadar tedaviye başlayamazsa, çok muhtemel ki tedavi kapsamından çıkarılacak. Doktorlar durumunun gittikçe kötüye gideceğini ve altı aylık civarındayken solunum desteğine ihtiyaç duyacağını öngörüyorlar.
İngiliz Sağlık Sistemi NHS bu bebeklerin çok zayıf ve sarkık ellere ve kollara sahip olduğunu (hipotani); hareket etmede, yemek yemede, nefes almada ve yutkunmada sorun yaşadıklarını; başlarını kaldırmadıklarını ya da desteksiz oturamadıklarını belirtiyor.
Zolgensma tedavisini uygulayan hastaneleri araştırdıktan sonra, eğer hedef süre içinde gereken miktarı toplayabilirsek, Asel'i Birleşik Arap Emirliklerindeki Aljalila Çocuk Hastanesine götürmeye karar verdik. Asel'in tahlilleri ve hastanenin tahmini fiyatlandırmasına dair fotoğrafları görebilirsiniz.
Lütfen Asel'in bu tedaviyi yurtdışında almasına ve mümkün olabildiği takdirde her çocuk gibi nefes almasına, yutkunmasına, yemek yemesine ve belki de yürümesine yardımcı olun.
Asel Ocak 2021'de doğdu ve Asel'e 2 aylıkken SMA Tip 1 teşhisi konuldu.
SMA Tip 1, 6 aya kadar olan bebeklerde ortaya çıkan bir hastalık ve bu bebeklerin bir çoğu bir iki yaşındayken, genelde solunum güçlüğü sebebiyle vefat ediyorlar.
Asel'e Türkiye'de Spinraza tedavisi uygulanıyor. Bu tedavi, SMA hastalarının omuriliklerine bir sıvı enjekte edilmesi şeklinde gerçekleşiyor, senede üç kere yapılıyor ve ömür boyu yapılması gerekiyor. Takdir edersiniz ki, bu bebeğe ciddi bir yük ve birçok da risk barındırıyor.
Ancak başka bir tedavi daha var. Zolgensma isimli bu tedavi sadece bir kez yapılıyor. 2 yaşından küçük SMA hastası bebeklerde, SMA'ya sebep olan genetik kökeni hedef alan tek dozlu, koldan vurulan bu iğne çalışmayan ya da fonksiyonunu yerine getirmeyen SMN1 genini, yeni, çalışan insan geniyle değiştiriyor.
Maalesef bu çığır açan tedavi, Amerikan Yiyecek ve İlaç Ajansı FDA ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmış olsa da, Türkiye'deki sağlık sistemi tarafından tanınmıyor ve karşılanmıyor.
Her geçen gün Asel'in bu tedaviyi alması için vaktimiz tükeniyor. İki yaşına kadar tedaviye başlayamazsa, çok muhtemel ki tedavi kapsamından çıkarılacak. Doktorlar durumunun gittikçe kötüye gideceğini ve altı aylık civarındayken solunum desteğine ihtiyaç duyacağını öngörüyorlar.
İngiliz Sağlık Sistemi NHS bu bebeklerin çok zayıf ve sarkık ellere ve kollara sahip olduğunu (hipotani); hareket etmede, yemek yemede, nefes almada ve yutkunmada sorun yaşadıklarını; başlarını kaldırmadıklarını ya da desteksiz oturamadıklarını belirtiyor.
Zolgensma tedavisini uygulayan hastaneleri araştırdıktan sonra, eğer hedef süre içinde gereken miktarı toplayabilirsek, Asel'i Birleşik Arap Emirliklerindeki Aljalila Çocuk Hastanesine götürmeye karar verdik. Asel'in tahlilleri ve hastanenin tahmini fiyatlandırmasına dair fotoğrafları görebilirsiniz.
Lütfen Asel'in bu tedaviyi yurtdışında almasına ve mümkün olabildiği takdirde her çocuk gibi nefes almasına, yutkunmasına, yemek yemesine ve belki de yürümesine yardımcı olun.
Organizer and beneficiary
Mehmet Sebih Yavuz
Organizer
Scotland
Ammar Tekin
Beneficiary