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Vor gerade einmal drei Wochen hat sich unser Leben von einem Moment auf den anderen verändert. Die Diagnose: MPS IIIA (Sanfilippo).

Ein Satz, der alles stillstehen ließ. Ein Satz, der eine Welt erschütterte. Die Welt von mir und die meines Sohnes Charlie.

Charlie ist erst drei Jahre alt. Ein Alter, in dem Kinder normalerweise voller Neugier die Welt entdecken, in Pfützen springen, neue Worte lernen und uns täglich mit ihrer unbändigen Lebensfreude überraschen.

Doch mit der Diagnose kam auch die Angst, dass genau diese Momente in naher Zukunft verschwinden werden. MPS III A ist eine seltene, neurodegenerative Stoffwechselerkrankung, bei der Kinder oft bereits im jungem Alter beginnen, sich rückzuentwickeln. Fähigkeiten, die sie mühsam (und langsamer als gesunde Kinder) erlernt haben – das Sprechen, Laufen, Spielen – gehen nach und nach verloren. Diese grausame Vorstellung zerreißt mir als Mutter das Herz.

Aber es gibt einen Hoffnungsschimmer.

In den USA wird derzeit eine Gen-Therapie entwickelt (UX111), welche die Symptome verlangsamt und sogar Heilung ermöglicht und so Kindern mit MPS IIIA wertvolle Zeit schenkt– Zeit zum Lachen, zum Lernen, zum Leben.

Doch:

Es ist noch nicht zugelassen. Und bis es hier in Deutschland verfügbar wäre, wäre es für meinen kleinen Kämpfer zu spät.

Der Zugang zu dieser Therapie könnte hoffentlich Mitte 2026 möglich sein – aber er kostet Summen, die ich als alleinerziehende Mutter, trotz starker Familie im Rücken, allein niemals stemmen könnten. Die Behandlung, Transporte, medizinische Betreuung und alle damit verbundenen Aufwände sind extrem teuer. Eine Summe, die wie ein unüberwindbarer Berg vor mir steht.

Doch ich will alles tun, um meinem Charlie eine Chance zu geben. Eine Chance auf Zukunft. Eine Chance, nicht einfach zuzusehen, wie ihm das Leben entgleitet.

Und dafür brauche ich Hilfe. Viel Hilfe. Eure Hilfe.

Jeder Beitrag, jede Weiterempfehlung, jedes Teilen dieses Aufrufs kann den Unterschied machen. Gemeinsam können wir schaffen, was allein unmöglich wäre.

Bitte helft mir, meinem kleinen Helden ein normales Leben zu ermöglichen.

Jeder Euro bringt uns dieser Chance ein Stück näher.

Von Herzen

Astrid Reuther & Familie

Das enorme Ziel: 4 Millionen Euro. Warum so hoch?

Die benötigte Therapie ist extrem kostspielig, da die vielversprechende Gentherapie, UX 111, von der US-amerikanischen Firma Ultragenyx, voraussichtlich 2026 zuerst in den USA auf den Markt kommt.

Schneller Zugang zu dieser Therapie ist aber entscheidend, da Charlies Krankheit sich schubweise entwickelt und bereits geschädigte Zellen nicht wiederhergestellt werden können.

Mit eurer Unterstützung möchte ich so nah wie möglich an das notwendige Budget herankommen, um Charlie die Chance auf eine zeitnahe Behandlung zu ermöglichen. Den verbleibenden Differenzbetrag plane ich durch eine Kreditlösung abzudecken, damit die Therapie rechtzeitig beginnen kann.

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Just three weeks ago, our lives changed in an instant. The diagnosis: MPS III A (Sanfilippo syndrome). A sentence that brought everything to a halt. A sentence that shook a world—the world of me and my son Charlie.

Charlie is only three years old. At an age when children normally explore the world with curiosity, splash in puddles, learn new words, and surprise us daily with their boundless joy for life. But with the diagnosis came the fear that these moments could disappear very soon.

MPS III A is a rare, neurodegenerative metabolic disorder in which children often begin to regress at a young age. Abilities they have painstakingly (and slower than healthy children) learned—speaking, walking, playing—gradually fade away. This cruel thought tears at my heart as a mother.

Yet there is a glimmer of hope. In the United States, a gene therapy is currently being developed that slows the symptoms and even offers a chance of cure, giving children with MPS III A precious time—time to laugh, to learn, to live.

But: it is not yet approved. And until it is available here in Germany, it would be too late for my little fighter. Access to this therapy is possible—but it costs sums that I, as a single mother, despite a strong family behind me, could never manage alone. The treatment, transportation, medical care, and all related expenses are extremely costly. A sum that stands before me like an insurmountable mountain.

But I want to do everything I can to give Charlie a chance. A chance for a future. A chance not to simply watch life slip away. And for that I need help. A lot of help. Your help. Every contribution, every share of this appeal, every forwarding of this message can make the difference. Together we can achieve what would be impossible alone.

Please help me give my little hero a normal life. Every euro brings us closer to this chance.

With great gratitude,

Astrid Reuther & family

The enormous target: 4 million euros. Why so high?

The required therapy is extremely expensive, as the promising gene therapy, UX-111, from the U.S. company Ultragenyx, is expected to be launched only in the United States in 2026. Fast access to this therapy is crucial, because Charlie's disease progresses in flares and already damaged cells cannot be restored.

With your support, I want to come as close as possible to the necessary budget to give Charlie a chance at timely treatment. I plan to cover the remaining gap with a loan solution so that the therapy can start on time.