1 an de Medicaments pour Enzo contre la MUCO
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1 an de MEDICAMENT TRIKAFTA de VERTEX pour notre Fils Enzo atteint de mucoviscidose
[1 year of VERTEX Trikafta Threatment for our son Enzo who's got CFTR disease]
Bonjour,
[Hello]
Je lance un appel au secours concernant mon fils Enzo atteint de Mucoviscidose.
[We are crying out for help for my son Enzo who lives with CF cystic fibrosis)
La mucoviscidose est une grave maladie génétique, évolutive et à ce jour, il n'existe aucun traitement de guérison.
Elle touche tous les organes mais principalement les poumons.
Mon fils a presque 12 ans, la maladie se fait très présente.
Enzo a tous les jours 2h de soins minimum, qui peuvent aller jusqu'à 4h en cas d'infection : Kinésithérapie, médicament, aérosol, mouchage, antibiothérapie .
Nous sortons de cures d'antibiotiques à l’hôpital par intraveineuse pendant 3 semaines. La bactérie est toujours présente et l’affaiblit intérieurement, malgré son énorme courage et sa volonté intacte de combattre.
[This disease diagnosed at birth is very hard to live with and mainly affects the lungs. My son is almost 12 years old, the disease is very present. Enzo has 2 hours minimum care every day, up to 4 hours in some case. Physiotherapy, drugs, aerosols. We are taking antibiotic cures at the hospital intravenously for 3 weeks. The bacterium is still there and weakens him from inside, despite his enormous courage and his intact will to fight.]
Aujourd'hui, je suis plein d'espoir mais révolté. Je vous demande du plus profond de mon cœur de nous aider dans notre détresse.
[Today, I am hopeful and rebellious. I ask you from my heart to help us in our distress.]
Le laboratoire américain VERTEX a mis sur le marché un medicament miraculeux appelé Trikafta.
Ce médicament stabilise presque la maladie : fait remonter la capacité pulmonaire, refais fonctionner la protéine CFTR défectueuse , cela ayant un impact sur tous les organes (poumons, pancréas, cœur...).
Malheureusement, il n'est pas disponible en France et coute plus de 100 000€ par an, tout cela à vie.
[The American pharmaceutical company VERTEX has put on the American market a miraculous drug called Trikafta. This drug almost stabilizes the disease. Makes the lung capacity go back up, restart the defective CFTR protein which has an impact on all organs (lungs, pancreas, heart ...)in this condition. Unfortunately, this drug is not available in France and costs more than € 100,000 per year, all of this for life]
Lien:
https://www.francetvinfo.fr/sante/maladie/mucoviscidose-un-nouveau-traitement-impressionnant-autorise-aux-etats-unis_3691493.html
Link:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis
Actuellement seul les patients américains peuvent en bénéficier. Il a été validé par l'organisme du médicament FDA depuis Octobre 2019.
[Currently only American patients can have it. It has been validated by the FDA since October 2019.]
En Europe, l'organisme EMA prend son temps pour le valider.
Les délais estimés sont de l'ordre de 1 à 2 ans avant validation.
Pendant ce temps là, nos enfants meurent.
Pire, le médicament étant très cher, il risque de n'être accordé qu'aux personnes mourantes ou aux cas les plus fréquents (mutations de la maladie les plus courantes comme c est le cas avec les médicaments déjà existants du même laboratoire Vertex).
Chaque pays doit négocier avec Vertex pour avoir le médicament moins cher. A ce jour seule l'Irlande a un accord connu.
[In Europe, the EMA organization takes its time to validate it. The estimated times are around 1 to 2 years before validation. Meanwhile, our children are dying. Worse, the drug being very expensive there is a chance they give it only to dying people or in the most CFTR frequent cases (mutations of the most common CFTR mutation as it is the case with the already existing drugs of the same Vertex pharmaceutical company). Each country must negotiate with Vertex to have the drug cheaper. Today, only Ireland has a known agreement.]
Notre fils Enzo a une mutation génétique elligible pour ce medicament:
Pour Enzo, ses mutations sont F508del + CFTRdup2_18
[Our son Enzo has an eligible genetic mutation for this drug:
For Enzo, his mutations are F508del + CFTRdup2_18]
Une mutation proche a déjà été testée par le laboratoire, à savoir F508del+CFTRdup6b-10. Mais étant donné que ce n'est pas exactement la même, et que l'organisme Europpéen n'accepte pas les test in vitro,
[A close mutation has already been tested by the Vertex, namely F508del + CFTRdup6b-10. But it is not exactly the same, and the European agency does not accept in vitro tests]
Nous espérons désespérément, qu'Enzo puisse avoir ce médicament et que Enzo voit sa mutation inclue par le laboratoire VERTEX pour avoir une chance de se battre contre cette maladie. Notre Héros le mérite, il est incroyable, gentil, fort, plein de vie, un exemple pour ses proches.
[We desperately hope that Enzo can have this medicine and that Enzo ‘s mutation Is included by the VERTEX laboratory to have a chance to control the disease. Our Hero deserves it, he is incredible, kind, strong, full of life, an example for everybody]
nous voulons à tout prix ce médicament pour:
- enrayer la maladie et qu'elle ne prenne plus d'ampleur
- donner des informations sur la mutation d'Enzo et sa réponse a ce médicament.
[we want to have this drug for two main points:
- to stop the disease and to prevent it from doing more damage to his health.
- to gain information about Enzo’mutation and its response to this drug]
Nous avons décidé d'acheter ce médicament directement aux Etats-Unis sur un site internet reconnu:
https://www.blinkhealth.com/trikafta
Malheureusement, 1 mois de soins coute: 8226 €
Rapporté à l'année cela va coûter 98 712 €, à cela s'ajoutent les frais du Crowdfunding qui s’élèvent à 3% par le site Gofundme. Soit un total de 101 673€ par an de traitement.
[We have decided to buy this drug directly in the United States from a recognized website:
https://www.blinkhealth.com/trikafta
Unfortunately, 1 month of treatment costs: € 8,226
Reported to the year it will cost 98,712 € to this is added the costs of Crowdfunding which amounts to 3% by the Gofundme site. A total of € 101,673 per year of treatment]
Nous avons a l'heure actuelle la possibilité d'acheter un mois de traitement. ce qui d'après beaucoup de témoignages promet une nette amelioration. Malheureusement ce medicament doit etre a vie. Si nous avont la possibilité de lui donner 1, 2, 3, 4 mois de traitement par an cela sera déja un bon début.
[We currently have the option to purchase a month of treatment. which, according to a lot of testimony, will Improve significantly his condition. Unfortunately this medication has to be for life. If we can afford to give him 1, 2, 3, 4 months of treatment per year this will already be a good start]
Pensez une seconde si cela vous arrivait, avec des coûts si importants que meme en vendant votre maison, vous ne pourriez acheter que 1 ou deux ans de traitement...
[Think for a second if this happened to you, with costs so high that even by selling your home, you could only buy 1 or two years of treatment.]
Mais voila la réalité de ce monde. Des enjeux économiques sur le dos de la santé de nos enfants.
jamais je n’aurais cru devoir acheter un medicament etranger en direct en vivant dans un pays developpé comme la France.
[But this is the reality of this world. Money more important than our children's health.
I never thought I would have to buy a foreign medicine directly, while i'm living in a developed country like France]
Merci pour toute l'aide que vous pourrez nous apporter. Ce n'est pas facile de devoir demander de l'aide au gens. Nous savons que certaines personnes ont pu reunir de l'argent dans des cas similaires et esperons de tout notre coeur la même issue a notre cause. Nous prions dieu tous les jours pour nous apporter son aide.
[Thank you for all the help you can give us. It is not easy to have to ask people for help. We know that some people have been able to raise money in similar cases and hope with all our heart the same outcome for our cause. We pray to God every day to help us]
Audrey et Gilles CRESCI, des parents dans la douleur
[Audrey and Gilles CRESCI, parent's in pain]
[1 year of VERTEX Trikafta Threatment for our son Enzo who's got CFTR disease]
Bonjour,
[Hello]
Je lance un appel au secours concernant mon fils Enzo atteint de Mucoviscidose.
[We are crying out for help for my son Enzo who lives with CF cystic fibrosis)
La mucoviscidose est une grave maladie génétique, évolutive et à ce jour, il n'existe aucun traitement de guérison.
Elle touche tous les organes mais principalement les poumons.
Mon fils a presque 12 ans, la maladie se fait très présente.
Enzo a tous les jours 2h de soins minimum, qui peuvent aller jusqu'à 4h en cas d'infection : Kinésithérapie, médicament, aérosol, mouchage, antibiothérapie .
Nous sortons de cures d'antibiotiques à l’hôpital par intraveineuse pendant 3 semaines. La bactérie est toujours présente et l’affaiblit intérieurement, malgré son énorme courage et sa volonté intacte de combattre.
[This disease diagnosed at birth is very hard to live with and mainly affects the lungs. My son is almost 12 years old, the disease is very present. Enzo has 2 hours minimum care every day, up to 4 hours in some case. Physiotherapy, drugs, aerosols. We are taking antibiotic cures at the hospital intravenously for 3 weeks. The bacterium is still there and weakens him from inside, despite his enormous courage and his intact will to fight.]
Aujourd'hui, je suis plein d'espoir mais révolté. Je vous demande du plus profond de mon cœur de nous aider dans notre détresse.
[Today, I am hopeful and rebellious. I ask you from my heart to help us in our distress.]
Le laboratoire américain VERTEX a mis sur le marché un medicament miraculeux appelé Trikafta.
Ce médicament stabilise presque la maladie : fait remonter la capacité pulmonaire, refais fonctionner la protéine CFTR défectueuse , cela ayant un impact sur tous les organes (poumons, pancréas, cœur...).
Malheureusement, il n'est pas disponible en France et coute plus de 100 000€ par an, tout cela à vie.
[The American pharmaceutical company VERTEX has put on the American market a miraculous drug called Trikafta. This drug almost stabilizes the disease. Makes the lung capacity go back up, restart the defective CFTR protein which has an impact on all organs (lungs, pancreas, heart ...)in this condition. Unfortunately, this drug is not available in France and costs more than € 100,000 per year, all of this for life]
Lien:
https://www.francetvinfo.fr/sante/maladie/mucoviscidose-un-nouveau-traitement-impressionnant-autorise-aux-etats-unis_3691493.html
Link:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis
Actuellement seul les patients américains peuvent en bénéficier. Il a été validé par l'organisme du médicament FDA depuis Octobre 2019.
[Currently only American patients can have it. It has been validated by the FDA since October 2019.]
En Europe, l'organisme EMA prend son temps pour le valider.
Les délais estimés sont de l'ordre de 1 à 2 ans avant validation.
Pendant ce temps là, nos enfants meurent.
Pire, le médicament étant très cher, il risque de n'être accordé qu'aux personnes mourantes ou aux cas les plus fréquents (mutations de la maladie les plus courantes comme c est le cas avec les médicaments déjà existants du même laboratoire Vertex).
Chaque pays doit négocier avec Vertex pour avoir le médicament moins cher. A ce jour seule l'Irlande a un accord connu.
[In Europe, the EMA organization takes its time to validate it. The estimated times are around 1 to 2 years before validation. Meanwhile, our children are dying. Worse, the drug being very expensive there is a chance they give it only to dying people or in the most CFTR frequent cases (mutations of the most common CFTR mutation as it is the case with the already existing drugs of the same Vertex pharmaceutical company). Each country must negotiate with Vertex to have the drug cheaper. Today, only Ireland has a known agreement.]
Notre fils Enzo a une mutation génétique elligible pour ce medicament:
Pour Enzo, ses mutations sont F508del + CFTRdup2_18
[Our son Enzo has an eligible genetic mutation for this drug:
For Enzo, his mutations are F508del + CFTRdup2_18]
Une mutation proche a déjà été testée par le laboratoire, à savoir F508del+CFTRdup6b-10. Mais étant donné que ce n'est pas exactement la même, et que l'organisme Europpéen n'accepte pas les test in vitro,
[A close mutation has already been tested by the Vertex, namely F508del + CFTRdup6b-10. But it is not exactly the same, and the European agency does not accept in vitro tests]
Nous espérons désespérément, qu'Enzo puisse avoir ce médicament et que Enzo voit sa mutation inclue par le laboratoire VERTEX pour avoir une chance de se battre contre cette maladie. Notre Héros le mérite, il est incroyable, gentil, fort, plein de vie, un exemple pour ses proches.
[We desperately hope that Enzo can have this medicine and that Enzo ‘s mutation Is included by the VERTEX laboratory to have a chance to control the disease. Our Hero deserves it, he is incredible, kind, strong, full of life, an example for everybody]
nous voulons à tout prix ce médicament pour:
- enrayer la maladie et qu'elle ne prenne plus d'ampleur
- donner des informations sur la mutation d'Enzo et sa réponse a ce médicament.
[we want to have this drug for two main points:
- to stop the disease and to prevent it from doing more damage to his health.
- to gain information about Enzo’mutation and its response to this drug]
Nous avons décidé d'acheter ce médicament directement aux Etats-Unis sur un site internet reconnu:
https://www.blinkhealth.com/trikafta
Malheureusement, 1 mois de soins coute: 8226 €
Rapporté à l'année cela va coûter 98 712 €, à cela s'ajoutent les frais du Crowdfunding qui s’élèvent à 3% par le site Gofundme. Soit un total de 101 673€ par an de traitement.
[We have decided to buy this drug directly in the United States from a recognized website:
https://www.blinkhealth.com/trikafta
Unfortunately, 1 month of treatment costs: € 8,226
Reported to the year it will cost 98,712 € to this is added the costs of Crowdfunding which amounts to 3% by the Gofundme site. A total of € 101,673 per year of treatment]
Nous avons a l'heure actuelle la possibilité d'acheter un mois de traitement. ce qui d'après beaucoup de témoignages promet une nette amelioration. Malheureusement ce medicament doit etre a vie. Si nous avont la possibilité de lui donner 1, 2, 3, 4 mois de traitement par an cela sera déja un bon début.
[We currently have the option to purchase a month of treatment. which, according to a lot of testimony, will Improve significantly his condition. Unfortunately this medication has to be for life. If we can afford to give him 1, 2, 3, 4 months of treatment per year this will already be a good start]
Pensez une seconde si cela vous arrivait, avec des coûts si importants que meme en vendant votre maison, vous ne pourriez acheter que 1 ou deux ans de traitement...
[Think for a second if this happened to you, with costs so high that even by selling your home, you could only buy 1 or two years of treatment.]
Mais voila la réalité de ce monde. Des enjeux économiques sur le dos de la santé de nos enfants.
jamais je n’aurais cru devoir acheter un medicament etranger en direct en vivant dans un pays developpé comme la France.
[But this is the reality of this world. Money more important than our children's health.
I never thought I would have to buy a foreign medicine directly, while i'm living in a developed country like France]
Merci pour toute l'aide que vous pourrez nous apporter. Ce n'est pas facile de devoir demander de l'aide au gens. Nous savons que certaines personnes ont pu reunir de l'argent dans des cas similaires et esperons de tout notre coeur la même issue a notre cause. Nous prions dieu tous les jours pour nous apporter son aide.
[Thank you for all the help you can give us. It is not easy to have to ask people for help. We know that some people have been able to raise money in similar cases and hope with all our heart the same outcome for our cause. We pray to God every day to help us]
Audrey et Gilles CRESCI, des parents dans la douleur
[Audrey and Gilles CRESCI, parent's in pain]
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