Carls Kampf gegen Muskeldystrophie

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Carl Josef (14) hat eine unheilbare Erbkrankheit. Er leidet an einem der häufigsten muskulären Gendefekte im Kindesalter, der Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD).

Die häufigste Ursache für eine Muskeldystrophie im Jugendalter ist ein genetisch bedingtes Fehlen oder eine Funktionsänderung des Eiweißes Dystrophin.

DMD manifestiert sich in der frühen Kindheit und führt rasch zu Muskelschwäche, Atrophie der Muskulatur, Rollstuhlpflicht und endet meist im jungen Erwachsenenalter tödlich.

Diesem Wissen begegnet Carl mit den stärksten Waffen, die es gibt: Lebensfreude und Humor.
Genau mit diesem Humor und den Witzen über seine Krankheit mischt er zurzeit die deutsche Comedyszene auf.
https://www.youtube.com/watch?v=ks1CC9HBqSE&fbclid=IwAR3rdHeXpis4INqOOy6E619OC3fpcL3d2hLdrJMyCot39zZjAVPipSABgCQ

Er tut dies zum einen, weil es ihm unheimlich Spaß macht und zum anderen, weil er dadurch die Krankheit stärker in die Öffentlichkeit bringen kann.

DMD ist bislang noch unheilbar, doch es gibt sehr viele hoffnungsvolle und vielversprechende Entwicklungen und Forschungen. Zu den vielversprechendsten zählen sogenannte adenovirale Vektoren oder das neue Geneditierungs-Tool CRISPR. Mit letzterem ist es erstmals in der Menschheitsgeschichte möglich, vererbbare Krankheiten direkt zu heilen.

Hier einige Informationen zum aktuellen Forschungsstand:
https://musculardystrophynews.com/2019/04/05/sareptas-casimersen-shows-promising-results-phase-3-trial/

https://musculardystrophynews.com/2019/04/03/dmd-gene-therapy-showing-very-encouraging-results-at-9-months-in-phase-1-2-study-sarepta-reports/

Mit dem Geld würden wir in erster Instanz einige elementare Probleme lösen, zum Beispiel durch die Anschaffung eines behindertengerechtes Autos. Sollte dann noch Geld übrig sein, würden wir das Geld für die Unterstützung und Beschleunigung der oben genannten Therapieansätze verwenden. Der relativ hohe Betrag ergibt sich aus der Tatsache, dass die Erstzulassung der Medikamente sehr wahrscheinlich in den USA oder Brasilien erfolgen wird, sodass wir sämtliche Kosten für diese Therapien vermutlich aus eigener Tasche bestreiten werden müssen. Die Kosten hierbei -für eine einzelne Medikamentendosis - können im Extremfall bei über zwei Millionen Dollar liegen.

Siehe hierzu:
https://www.the-scientist.com/news-opinion/fda-approves-gene-therapy-for-spinal-muscular-atrophy-65935

Wir bedanken uns bei allen Unterstützern im Voraus auf das Allerherzlichste und hoffen, dass Carl sich weiterhin von nichts aufhalten lassen wird....irgendwann nicht mal mehr von Bordsteinen!


Spenden mit Paypal sind an carljosefcomedy@web.de  möglich.
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