Jovem doença degenerativa muscular

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PT: Jovem com doença degenerativa muscular

Um jovem foi diagnosticado aos 6 anos de idade com uma doença degenerativa muscular. Entre 2011 e 2013 participou num ensaio clínico europeu com excelentes resultados, nomeadamente a estabilização clínica, mas o fármaco então testado nunca chegou ao circuito comercial. O tratamento foi, por isso, interrompido e a saude do jovem tem vindo a deteriorar-se rapidamente. Hoje já não consegue deslocar-se a não ser em cadeira de rodas. 

Recentemente, a notícia de um medicamento inovador e já em utilização em ambiente de farmácia hospitalar nos Estados Unidos da América trouxe novamente a esperança a esta familia. O cenário é animador uma vez que já se confirmou a elegibilidade do jovem para este tratamento (nem todas as patologias musculares são elegíveis) e a Clínica Universitária de Navarra em Espanha obteve a autorização para a aquisição e disponibilização do medicamento. O único entrave é o custo desta solução, extremamente elevado porque ainda está a decorrer o processo de aprovação pela Agência Europeia do Medicamento para comercialização do fármaco na Europa e a aquisição tem de ser feita a um laboratório americano sem qualquer comparticipação. Para o filho deste nosso colega e amigo, com perfil clí­nico de elegibilidade total, o acesso a este medicamento nesta fase representa uma derradeira oportunidade farmacêutica, a qual dentro de alguns meses poderá já não ser eficaz.

 
O contributo de todos é crucial para poder obter o medicamento; AJUDE.


EN: Teenager with muscle wasting disease

A teenager was diagnosed at 6 years of age with a degenerative muscle disease. Between 2011 and 2013 participated in an European clinical trial with excellent results, in particular the clinical stabilization, but the drug then tested never reached the commercial circuit. The treatment was therefore discontinued and the health of the young has been deteriorating rapidly. Today he can't move unless in a wheelchair.

Recently, the news of a breakthrough medication and already in use in hospital pharmacy in the United States of America brought again hope to this family. The scenario is favorable once they've checked the eligibility of young for this treatment (not all muscular pathologies are eligible) and the Clínica Universitaria de Navarra in Spain has obtained the authorization for the acquisition and provision of this medicine.

The only obstacle is the cost of this solution, extremely high because he's still running the approval process by the European Medicines Agency for marketing the drug in Europe and the acquisition must be made directly to the American laboratory without any reimbursement. For the son of our colleague and friend, with selected profile with total eligibility access to this medication at this stage represents a final opportunity, which in some months may not be effective.

The contribution of all is crucial in order to obtain the medicine; HELP HIM.


FR: Adolescent  avec une maladie musculaire dégénerative

 

     C’est à l'âge de 6 ans qu’une maladie musculaire dégénérative a été diagnostiqué. Entre 2011 et 2013, il a participé à un essai clinique européen avec d'excellents résultats, à savoir la stabilisation clinique mais le médicament alors testé n’est jamais entré dans le circuit commercial. Le traitement a donc été interrompu et la santé du jeune adolescent s'est rapidement détériorée. Actuellement il ne se déplace qu’en  fauteuil roulant.

Récemment, les nouvelles d'un médicament innovant déjà utilisé dans un environnement de pharmacie hospitalière aux États-Unis ont redonné espoir à cette famille. Le scénario est encourageant puisque l'admissibilité du jeune adolescent à ce traitement a déjà été confirmée (toutes les pathologies musculaires ne sont pas éligibles) et la Clínica Universitaria de Navarra en Espagne a obtenu l'autorisation pour l'acquisition et la disponibilité de ce médicament. Le seul obstacle est le coût de cette solution, qui est extrêmement élevé parce que le processus d'approbation de l'Agence européenne des médicaments pour ce médicament est toujours en cours en Europe et que l'acquisition doit être faite directement au laboratoire américain sans aucun remboursement.

Pour cet adolescent qui a un profil clinique d'admissibilité totale, l'accès à ce médicament représente une opportunité pharmaceutique ultime qui, dans quelques mois, pourra ne plus être efficace.

 

La contribution de chacun est cruciale pour obtenir le médicament: AIDEZ-LE !
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