Come Aiutare i Bambini Affetti da SMA in Italia
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica neuromuscolare che attacca i motoneuroni, ovvero le cellule nervose del midollo spinale che permettono il movimento. Rappresenta la più comune causa genetica di morte infantile: ogni anno in Europa nascono circa 600 bambini con SMA, rara malattia che compromette le funzionalità muscolari, tra cui la respirazione, la deglutizione e il movimento. La forma più grave, quella di tipo 1, interessa circa la metà dei bambini affetti: mostrano i primi segni alla nascita o nei primi mesi di vita.
Grazie alla ricerca sono stati ottenuti grandi passi avanti. Una terapia genica in particolare, il farmaco Zolgensma, ha evidenziato importanti risultati nel trattamento della SMA. È il farmaco più costoso al mondo: la somministrazione della terapia supera i 2 milioni di euro.
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